简单三步丨重燃脊髓性肌萎缩症(SMA)患者新生希望
- 重燃脊髓性肌萎缩症(SMA)患者新生希望 -
脊髓性肌萎缩症(SMA)其实是一种\"不罕见的罕见病\",虽然发病率仅为万分之一,但在人口基数庞大的中国,实际患者总数依然可观。
SMA作为一种神经肌肉疾病,其主要临床表现为对称性肌肉无力萎缩、肌张力减退,多数患者会丧失行走能力,严重者甚至会危及生命。值得注意的是,SMA的起病年龄跨度极大,从出生前至成年期均可发病,且疾病进展速度存在显著个体差异。
近年来,随着疾病修正治疗药物的问世,SMA患者终于摆脱了无药可治的困境。然而,高昂的治疗费用一度成为新的阻碍。所幸在国家医保政策的强力支持下,药物可及性问题得到显著改善,为SMA患者带来了重获新生的希望。
对于SMA的预后,关键影响因素包括:发病年龄、疾病严重程度以及治疗的时机。由于运动神经元的退化具有不可逆性,因此在疾病早期阶段(即运动神经元受损程度最轻)及时开始治疗,通常能获得更好的治疗效果。

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